Sharp Therapeutics Corp. Aktie

Sharp Therapeutics Corp. är ett bioteknikföretag i preklinisk fas som utvecklar läkemedel baserade på små molekyler för behandling av genetiska sjukdomar. Företagets forskningsplattform kombinerar tekniker för högkapacitetsscreening med kemikaliebibliotek som är datoroptimerade utifrån de fysikaliska och biologiska mekanismerna bakom störningar i celltransporten samt allosterisk aktivering av proteiner. Plattformen genererar småmolekylära föreningar som återställer aktiviteten hos muterade proteiner, vilket öppnar möjligheter att behandla genetiska sjukdomar med konventionella läkemedel i tablettform. Tekniken omfattar CoreX-analysteknik, AlloChem-föreningsbibliotek samt ett datamining-system och ett lager för maskininlärning. Bland de avancerade programmen finns en småmolekyl som förhindrar nedbrytningen av det neuroprotektiva proteinet progranulin, vilket ökar progranulinnivåerna och förhindrar neurodegeneration, samt en småmolekyl som återställer aktiviteten hos det muterade GCase-proteinet (mutation och förlust av aktivitet hos GCase är den genetiska orsaken till Gauchers sjukdom).